基因治疗药物是一种通过连接不同功能分子（如核酸载体、靶向元件等）实现精准治疗的分子形式，bet007手机球探网根据基因治疗的特性，针对研究过程中的难点进行了系统的研发和总结，在基因治疗药物领域成功建立了符合监管机构认可的非临床评价体系。bet007手机球探网具备支持全球多中心申报的专业能力，致力于为合作伙伴提供高效、可靠的研发服务，加速创新药物开发进程。累计服务了百项基因治疗产品研发项目，其中多个项目具备国际、国内 “首个” 创新性。

bet007手机球探网基因治疗药物服务方案

基因治疗药物产品早期筛选策略

-载体构建及优化：筛选高效递送目的基因的病毒（如 AAV 血清型）或非病毒（如 LNP）载体
-细胞转染效率初筛：评估载体在靶细胞中的基因递送及表达能力
-种属特异性分析：考察载体与动物模型（如小鼠、食蟹猴）细胞表面受体的结合兼容性
-体外功能验证：检测基因编辑 / 表达产物对靶细胞功能的调控效果（如基因敲除、蛋白过表达）
-初步安全性评估：分析载体在体外是否引发显著的细胞毒性或免疫激活反应

非临床药代动力学

-载体分布与清除：检测病毒 / 非病毒载体在体内各组织器官的富集及消除动力学，评估靶向性
-血清稳定性试验：考察载体在动物 / 人血清中的结构完整性及降解速率，优化递送系统设计
-基因表达动力学：监测目的基因 mRNA 及蛋白在体内的时空表达模式，分析持续作用时间
-载体残留分析：定量检测生物基质中载体 DNA/RNA 或病毒颗粒残留，评估长期暴露风险

非临床安全性评价

-安全药理学：评估基因治疗产品对重要系统功能（心血管、呼吸、中枢神经系统）的潜在影响
-一般毒理学：考察载体及目的基因在动物中的短期 / 长期给药毒性，结合组织病理学分析
-免疫毒性研究：检测抗载体抗体（如 AAV 衣壳抗体）产生及细胞因子风暴风险，评估免疫抑制潜力
-生殖毒性试验：关注载体是否通过胎盘屏障或影响生殖细胞，评估胚胎基因转移风险
-致癌试验：针对整合型载体，评估外源基因插入导致原癌基因激活的潜在致癌性
-基因编辑脱靶筛查：采用全基因组测序等技术评估 CRISPR 等编辑工具的脱靶效应风险
-遗传试验：评估基因治疗药物的遗传毒性
-局部耐受性试验：评估注射 / 输注部位（如脑、肝）的炎症反应及组织损伤程度

临床生物分析

-生物标志物分析：评估基因表达水平与疗效 / 毒性的相关性，优化剂量及载体选择
-载体定量检测：使用 qPCR、数字 PCR 等技术平台进行生物基质中载体核酸定量分析
-目的蛋白表达分析：通过 ELISA、Western blot 等方法检测体内目的蛋白的浓度及功能活性
-免疫原性分析：采用 ELISA、中和试验评估抗载体抗体及抗目的蛋白抗体的产生情况
-脱靶效应监测：利用高通量测序技术追踪基因编辑产品的潜在脱靶位点及突变频率

项目经验

累计完成：百项新药研发项目，NMPA IND获批十余例，FDN IN获批近10例，已成功服务多个中、美、欧IND多报批项目。