核酸类药物作为一类创新治疗药物，通过精准调控基因表达发挥治疗作用，在药物研发领域展现出显著优势：研发周期短、适应症范围广、耐药性风险低。这类药物在罕见病和遗传性疾病治疗方面具有突出的应用前景。凭借丰富的项目经验，bet007手机球探网已成功完成近百个小核酸药物研发项目。我们严格遵循NMPA、FDA、OECD等国际监管标准，具备支持全球多中心申报的专业能力，致力于为合作伙伴提供高效、可靠的研发服务，加速创新药物开发进程。

bet007手机球探网核酸类药物解决方案

早期成药性筛选解决方案

可提供猴肝穿刺技术用于PK-PD分析、血浆稳定性测试、肝S9和肝细胞代谢稳定性测试、代谢产物鉴定、各种属PK分析+组织分布（靶器官）、早期体内、体外药效学研究、体内、外毒性筛选。

非临床药效学研究

-可观察药物对细胞活性、功能、相关蛋白和基因mRNA水平的影响；因小核酸作用的靶点为特异的mRNA，故需要开展靶点结合实验；选择同源性高的动物模型进行药效指标的分析。
-siRNA药物脱靶分析

非临床药代动力学研究

-核酸药物PK特性
-核酸药物PK研究方案

非临床安全性评价

-提供全方位的核酸类药物非临床安全性评价服务，包括一般毒理学、安全药理学、遗传毒理学、发育和生殖毒理学、光毒性试验、依赖性试验、致癌试验、幼年动物试验、吸入试验等

临床生物分析

-可基于LC-MS/MS、ELISA、ECL和qPCR/dPCR等技术平台进行PK、ADA、PD、biomarker等样本的生物分析服务，支持核酸药物的药代动力学和药效学研究
-寡核苷酸生物分析：采用高选择性LC-MS/MS或Hybridization ELISA技术平台进行生物基质中寡核苷酸浓度检测
-阳离子脂质生物分析：采用超高灵敏度LC-MS/MS技术平台进行生物基质中阳离子脂质浓度检测
-免疫原性分析：使用ELISA、ECL、Cell-based等分析平台对小核酸药物中的载体成分、表达蛋白等进行免疫原性分析
-PD/Biomarker分析：使用ELISA、ECL等分析平台对样品中目标蛋白、细胞因子含量等指标进行检测
-RISC-siRNA复合物：RNA免疫沉淀，stem-loop RT-qPCR
-靶基因mRNA水平：使用RT-PCR、dPCR、RNAseq等技术对目标基因表达水平变化检测

项目经验
bet007手机球探网已完成小核酸相关新药研发项目近百例，mRNA新药研发项目30+例，项目涉及IND申报研究、NDA申报研究和早筛及其他非申报类型的研究。

代表性案例
国内首个获批澳洲临床的治疗高血脂症siRNA药物
全球首个IND申报获批的多能干细胞衍生前脑神经前体细胞产品
全球首个静脉注射自复制RNA肿瘤治疗产品