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近日，瑞风生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。
bet007手机球探网受瑞风生物委托，遵循NMPA、ICH及FDA指导原则，在符合NMPA及美国 FDA标准的GLP实验室环境和操作规范下，为RM-101提供了专业的眼科非临床药效学研究、非临床药代动力学研究及非临床安全性评价研究。通过科学、专业、高效、高质量的服务助力其成功获批临床。点击了解：bet007手机球探网眼科一体化评价平台
视网膜色素变性是一组遗传性眼科疾病，主要特征为视网膜光感受器细胞的进行性退化，导致视力逐渐丧失。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。Usher综合征主要分为三种类型，其中II型最为普遍，约占所有Usher病例的70%，其最常见致病基因为USH2A。USH2A基因突变导致视网膜色素变性，患者通常在青少年时期逐渐出现夜盲和周边视野缺失，最终可能导致全盲。
截至目前，Usher综合征暂无获批的药物以及有效的治疗方法，不仅极大地影响患者的身心健康和生活质量，还对家庭和社会造成显著负担，因此是巨大的未被满足的临床需求。基因编辑技术的发展，有望逆转这一局面，为患者带来新希望。瑞风生物的创新基因编辑药物RM-101，通过基因调控的技术路线，诱导患者的视网膜中的细胞产生正常功能性蛋白，有望实现一次性给药并长期有效。
基因编辑技术是划时代的生命科学工具，也是医药领域的平台型底层技术，为疾病治疗带来全新的范式。在积极创新、深耕基因编辑领域的基础上，瑞风生物希望凭借着自身掌握的创新技术和药物开发平台，为现阶段无法治愈的疾病带来突破性疗法，给深受疾病困扰的患者和家庭带来福音。
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